Het Universitair Medisch Centrum Utrecht (Afdeling Hematologie) is van start gegaan met de eerste klinische gentherapie studie. Er zullen 10 patiënten met bloed- of lymfeklierkanker behandeld worden bij wie de ziekte na een donorstamceltransplantatie opnieuw de kop heeft opgestoken. Het doel van de behandeling is de ziekte opnieuw terug te dringen door een genetische schakelaar aan te brengen in de donorafweercellen (lymfocyten) welke de patiënten via de bloedbaan zullen ontvangen.

De gentransfer in de donorcellen zal onder de meest strikt gecontroleerde omstandigheden plaatsvinden in de Gen- en Celtherapie Faciliteit van het UMC Utrecht. In de afweercellen wordt tevoren in het laboratorium een zogenaamd "zelfmoord gen" ingebracht, waarna het later na toediening van deze cellen aan de patiëntontvanger mogelijk is om de cellen selectief uit te schakelen met een bijpassend medicijn. De donorlymfocyten plegen zelfmoord zodra ze het medicijn hebben opgenomen. Met andere woorden, alleen de genetisch gemodificeerde afweercellen zijn gevoelig voor deze "prodrug".

Met deze vorm van gentherapie wordt beoogd om de schadelijke bijwerkingen van infusie van donorafweercellen, welke de zogenaamde omgekeerde afstotingsreactie veroorzaken, op elk gewenst moment te stoppen, terwijl intussen maximaal geprofiteerd is van hun afweerreactie tegen de kwaadaardige cellen in de ontvanger. De beoogde studie zal 2 jaar in beslag nemen en, indien succesvol, op grotere schaal worden voortgezet.

De totale begroting van dit programma bedraagt bijna  € 900.000,-. Hiervan werd middels het programma van ZonMw “Translationeel Gentherapeutisch Onderzoek” een subsidie (60 %) verkregen. Voor het resterende bedrag (40 %)  zal de Stichting Leukemie.nl zich hard maken. Wilt u een financiële bijdrage leveren aan dit onderzoek, steun ons dan!